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序号	专利名	申请号	申请日	公开（公告）号	公开（公告）日	发明人
121	遺伝子編集用のＣＡＳ多様体	JP2016539218	2014-12-12	JP2017500035A	2017-01-05	リウ，デービッド，アール．; コモール，アレクシス，クリスティーン
本開示のいくつかの態様は、細胞または対象のゲノム内の、例えばヒトゲノム内の単一部位の編集等の標的を定めた核酸編集に有用である戦略、システム、試薬、方法およびキットを提供する。いくつかの実施形態では、Cas9と、核酸編集酵素または核酸編集酵素ドメイン、例えばデアミナーゼドメインとの融合タンパク質が提供される。いくつかの実施形態では、標的を定めた核酸編集の方法が提供される。いくつかの実施形態では、標的を定めた核酸編集タンパク質、例えばCas9と核酸編集酵素または核酸編集ドメインとの融合タンパク質を生成するための試薬およびキットが提供される。
122	ハンチントン病を処置するための方法および組成物	JP2016528904	2014-11-11	JP2016537341A	2016-12-01	エイチ．スティーブザン，
ハンチントン病を治療するための方法および組成物が本明細書に開示される。特に、ハンチントン疾患を治療するためにHD Htt対立遺伝子を修飾する(例えばその発現を調節する)ための方法および組成物が本明細書に提供される。ハンチントン病の動物モデルを生成するための方法および組成物もまた提供される。故に、一態様において、HD対立遺伝子(例えばHtt)の発現を調節する、遺伝子操作された(天然に存在しない)DNA結合ドメイン(例えば、ジンクフィンガータンパク質、TALエフェクター(TALE)タンパク質またはCRISPR/dCas−TF)が提供される。
123	スイッチ可能ＣＡＳ９ヌクレアーゼおよびその使用	JP2016540409	2014-09-05	JP2016533760A	2016-11-04	リウ，デービッド，アール．; フー，ジョニー，ハオ
本開示のいくつかの側面は、Cas9などのRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性を調節および/または特異性を改良するための組成物、方法、システム、およびキットを提供する。例えば、本願明細書で提供されるのは、「オン」または「オフ」状態で存在するように操作され、結合ひいてはRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの切断活性を調節するガイドRNA(gRNA)である。本開示のいくつかの側面は、標的mRNAの存在または非存在に基づいてRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性をモジュレートするmRNAをセンスするgRNAを提供する。本開示のいくつかの側面は、伸長DNA(xDNA)の存在または非存在に基づいてRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性をモジュレートするgRNAを提供する。
124	ヌクレアーゼプロファイリングシステム	JP2016533458	2014-08-08	JP2016531569A	2016-10-13	リウ，デービッド，アール．; パッタナヤク，ヴィクラム
本開示のいくつかの側面は、部位特異的エンドヌクレアーゼのヌクレアーゼターゲット部位選好性および特異性を決定するための戦略、方法、および試薬を提供する。本明細書において提供されるいくつかの方法は、切断されたターゲット部位と隣接しかつ同一の無傷のターゲット部位のシーケンシングによって、目的のヌクレアーゼによって切断されたライブラリーメンバーを同定するために、候補ヌクレアーゼターゲット部位と定常挿入領域とのリピート単位を含むコンカテマーのライブラリーをスクリーニングするための新規の「1回の切断」戦略を利用する。本開示のいくつかの側面は、そのターゲット部位選好性および特異性を決定することに基づく部位特異的エンドヌクレアーゼを選択するための戦略、方法、および試薬を提供する。ターゲット部位選好性および特異性を決定するための方法および試薬もまた提供される。
125	５Ｔ４標的化免疫融合分子および方法	JP2016521517	2014-06-17	JP2016531088A	2016-10-06	ダムル，ニティン; ヴェンカテサン，アラナパカム; クリシュナン，セータ; パッタナイク，プリヤランジャン; ジョシ，サウラブ
5T4標的化治療に有用な免疫融合分子。該免疫融合分子は、単鎖形態に操作され、ヒト膵臓RNase(「HPRN」)などの細胞毒性ペイロードに融合された、抗5T4抗体の5T4抗原結合性部分を含む。単一の免疫融合ペプチドのRNase部分は、ポリグルタミン酸(ポリE)テールに融合されていてもよい。医薬組成物は、5T4抗原結合性部分およびHPRNを含む免疫融合分子を含み、該組成物を必要とする動物に投与する方法を含む。
126	配列操作のための系、方法および最適化ガイド組成物のエンジニアリング	JP2016117740	2016-06-14	JP2016165307A	2016-09-15	フェン・ジャン; レ・コン; パトリック・シュウ; フェイ・ラン
【課題】1つには、多彩な用途の配列ターゲティングのための代替的で堅牢な系および技術の必要性に対処し、関連する利点を提供すること。【解決手段】本発明は、配列および/または標的配列の活性の操作のための系、方法、および組成物を提供する。一部がCRISPR複合体の1つ以上の成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにそのようなベクターを設計および使用する方法が提供される。真核細胞中のCRISPR複合体形成を指向する方法およびCRISPR−Cas系を利用して正確な突然変異を導入することにより規定の細胞を選択する方法も提供される。【選択図】図1
127	ウイルス成分を使用して障害および疾患をターゲティングするためのＣＲＩＳＰＲ−Ｃａｓ系および組成物の送達、使用および治療上の適用	JP2016521453	2014-06-11	JP2016521995A	2016-07-28	フェンチャン; レコン; フェイラン; マティアスハイデンライヒ; ルカシュスウィッチ
本発明は、配列の操作および/または標的配列の活性のための系、方法、および組成物の送達、エンジニアリングおよび最適化を提供する。送達系および送達部位としてターゲティングされる組織または臓器が提供される。また、中の一部がCRISPR複合体の1つ以上の成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにかかるベクターの設計および使用方法も提供される。また、標的認識に対する特異性の増強および毒性の回避を確実にし、かつ目的ゲノム遺伝子座の標的部位を編集または改変して疾患または病態の状態を変化させまたは改善するため、真核細胞(eukaryotic ceil)においてCRISPR複合体形成を誘導する方法も提供される。
128	ＲＮＡ誘導型ＦｏｋＩヌクレアーゼ（ＲＦＮ）を用いたＲＮＡ誘導型ゲノム編集の特異性の増大	JP2016502853	2014-03-14	JP2016517276A	2016-06-16	ジョン，ジェー．キース; ツァイ，シェンダー
RNA誘導型ゲノム編集、例えば、CRISPR/Cas9系を用いた編集の特異性を増大させる方法。【選択図】図5A
129	配列操作のための系、方法および最適化ガイド組成物のエンジニアリング	JP2016025710	2016-02-15	JP2016093196A	2016-05-26	フェン・ジャン; レ・コン; パトリック・シュウ; フェイ・ラン
【課題】1つには、多彩な用途の配列ターゲティングのための代替的で堅牢な系および技術の必要性に対処し、関連する利点を提供すること。【解決手段】本発明は、配列および/または標的配列の活性の操作のための系、方法、および組成物を提供する。一部がCRISPR複合体の1つ以上の成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにそのようなベクターを設計および使用する方法が提供される。真核細胞中のCRISPR複合体形成を指向する方法およびCRISPR−Cas系を利用して正確な突然変異を導入することにより規定の細胞を選択する方法も提供される。【選択図】図1
130	短縮ガイドＲＮＡ（ｔｒｕ−ｇＲＮＡ）を用いたＲＮＡ誘導型ゲノム編集の特異性の増大	JP2016502976	2014-03-14	JP2016512691A	2016-05-09	ジョン，ジェー．キース; ディー．サンダー，ジェフリー; フ，ヤンファン; メーダー，モーガン
短縮ガイドRNA(tru−gRNA)を用いて、RNA誘導型ゲノム編集、例えば、CRISPR/Cas9系を用いた編集の特異性を増大させる方法。【選択図】図2H
131	標的一本鎖開裂および標的組込みのための方法、並びに組成物	JP2015176328	2015-09-08	JP2016040252A	2016-03-24	ワン,ジアンビン
【課題】哺乳類/ヒト細胞においてエラーを起こしやすいNHEJ修復を同時に発生させずに、二本鎖DNA内に一本鎖切断(切れ目)を生成し、切れ目部位における相同組換えによって標的組込みを促進する、方法および組成物の提供。【解決手段】DNA結合ドメイン、および少なくとも1つの触媒不活性開裂ドメインまたは開裂ハーフドメインを含む、融合タンパク質と、亜鉛フィンガードメインおよび触媒活性開裂ハーフドメインを含む第2の融合タンパク質とを含むタンパク質複合体であって、前記触媒不活性開裂ハーフドメインが、前記第2の融合タンパク質の前記触媒活性開裂ハーフドメインとヘテロ二量体を形成する、タンパク質融合体。【選択図】なし
132	ＣＲＩＳＰＲに基づくゲノム修飾および制御	JP2015545838	2013-12-05	JP2016502840A	2016-02-01	フチアン・チェン; グレゴリー・ディ・デイビス; チャオホア・カン; スコット・ダブリュー・ナイト
本発明は、真核細胞または胚における発現のために操作されているRNA誘導型エンドヌクレアーゼ、および真核細胞または胚における標的ゲノム修飾のための該RNA誘導型エンドヌクレアーゼの使用方法を提供する。また、それぞれがCRISPR/Cas様タンパク質またはそのフラグメントおよびエフェクタードメインを含む、複数の融合タンパク質も提供する。エフェクタードメインは、切断ドメイン、後成的修飾ドメイン、転写活性化ドメイン、または転写リプレッサードメインであり得る。また、染色体配列を修飾するか、または染色体配列の発現を制御するための該融合タンパク質の使用方法も提供する。
133	合理的に設計された、非パリンドローム認識配列を有する単鎖メガヌクレアーゼ	JP2015115646	2015-06-08	JP2015221035A	2015-12-10	スミス,ジェイムス,ジェファーソン; ジャンツ,デレック
【課題】異なる認識配列半部位に対して特異性を持つ一対の酵素サブユニットが単鎖ポリペプチドに結合され、非パリンドローム認識配列を持つ機能的へテロ二量体を形成した、非天然由来メガヌクレアーゼの提供。【解決手段】第1モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第1認識半部位を有する第1LAGLIDADGサブユニットと、第2モノ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼまたはジ−LAGLIDADGメガヌクレアーゼから誘導され、第2認識半部位を有する第2LAGLIDADGサブユニットから構成される、組換え単鎖メガヌクレアーゼ。【選択図】図1
134	細胞中でタンパク質を発現するための方法および生成物	JP2015540833	2013-11-01	JP2015534817A	2015-12-07	エンジェル，マシュー; ローデ，クリストファー
【課題】細胞中のタンパク質の発現のための改善された組成物および方法の必要性が残る。【解決手段】本発明は、一つには、タンパク質をコードする核酸と、タンパク質をコードする核酸を含む治療薬と、核酸を使用し、細胞を誘導してタンパク質を発現させるための方法と、細胞の遺伝子導入、遺伝子編集、およびリプログラミングのための方法、キット、およびデバイスと、これらの方法、キット、およびデバイスを使用して生成される細胞、生物、ならびに治療薬と、に関する。合成RNA分子を使用し、細胞を誘導してタンパク質を発現させるための方法および生成物と同様に、細胞のDNA配列を変更するための方法および生成物が説明される。遺伝子編集タンパク質をコードする核酸を含む治療薬も説明される。【選択図】図1A
135	合理的に設計された、非パリンドローム認識配列を有する単鎖メガヌクレアーゼ	JP2010532293	2008-10-31	JP5761996B2	2015-08-12	スミス,ジェイムス,ジェファーソン; ジャンツ,デレック

136	生物的防除	JP2014560338	2013-03-05	JP2015516800A	2015-06-18	ルークアルフェイ
節足動物雄性生殖系列におけるエフェクター遺伝子の条件的発現に適した節足動物雄性生殖系列遺伝子発現系が提供される。系は、エフェクター遺伝子およびそこに作動可能に連結したそのプロモーターを含む第1の発現単位と、第2の発現単位とを含む。前記第2の単位は、転写因子のコード配列およびそこに作動可能に連結した上流調節エレメントを含み、転写因子は、第1の発現単位におけるプロモーターに作用して、エフェクター遺伝子の発現を駆動することができる。上流調節エレメントは、転写因子のプロモーターと、転写因子コード配列の開始部位に隣接する5’UTRとを包含する。転写因子タンパク質が続いて減数分裂前にエフェクター遺伝子の転写を駆動するように、上流調節エレメントは、転写因子の十分な発現を駆動する。例えば、生物的防除および品質管理の方法における系の使用も提供される。【選択図】なし
137	リンゴ酸デヒドロゲナーゼの標的改変	JP2015510459	2013-05-02	JP2015516159A	2015-06-11	シュクラ，ヴィプラ; グプタ，マンジュ; アーノフ，フョードル; ガスチン，ドミトリー; デボス，ミッチェルジャン; バンドック，ポール; サストリー−デント，ラクシュミー
本明細書で開示するのは、1つ又は複数の内因性植物リンゴ酸デヒドロゲナーゼ遺伝子の標的改変のための方法及び組成物である。
138	Method of assembling a transcription activator-like effector	JP2014520317	2012-07-12	JP2014521317A	2014-08-28	ジュン，ジェイ．，キース; サンダー，ジェフリー，ディー．
本開示は、１個もしくは複数の転写活性化因子様エフェクター（ＴＡＬＥ）リピートドメインおよび／または１個もしくは複数のＴＡＬＥリピートドメインのうち１個もしくは複数の部分を含む第１の組をコードしている配列を有する第１の核酸を用意するステップと；第１の核酸を第１の酵素と接触させ、第１の酵素が第１のライゲーション可能な末端を形成するステップと；１個もしくは複数のＴＡＬＥリピートドメインおよび／または１個もしくは複数のＴＡＬＥリピートドメインのうち１個もしくは複数の部分を含む第２の組をコードしている配列を有する第２の核酸を用意するステップと；第２の核酸を第２の酵素と接触させ、第２の酵素が第２のライゲーション可能な末端を形成し、第１および第２のライゲーション可能な末端が対合可能であるステップと；第１および第２のライゲーション可能な末端を介して第１の核酸と第２の核酸とをライゲーションして第１のライゲーションされた核酸を作製し、第１のライゲーションされた核酸が固体支持体に連結され、第１のライゲーションされた核酸が前記第１および第２の組を含むポリペプチドをコードするステップとを含む方法について記載する。
139	Animal for oral pharmaceutical composition and nutritional supplement composition	JP2013504328	2011-04-11	JP2013523871A	2013-06-17	ドラゲット、クルト、インガー; ハウグ、イングヴィルド、ヨハネ; エンゲルセン、シュタイナー、ヨハン; セテルネス、トーレ
【課題】【解決手段】本発明は、生理学的に許容可能なゲル化水中油型乳剤を含み、さらに味覚強化剤、芳香強化剤、消化酵素、および動物用薬剤から選択される少なくとも１つの成分を含む動物用経口医薬組成物または栄養補助組成物を提供する。【選択図】なし
140	Modified zinc finger protein targeting plant genes involved in fatty acid biosynthesis	JP2012535192	2010-10-22	JP2013507960A	2013-03-07	ディケルバーラッセル; グプタマンジュ; シー．ミラージェフリー; ノバックスティーブン; エフ．ペトリーノジョセフ
本開示は、脂肪酸生合成に関与する植物の遺伝子を標的化する改変ジンクフィンガータンパク質に関する。遺伝子発現の変調、遺伝子の不活性化、および標的化遺伝子の変更におけるそういったジンクフィンガータンパク質の使用方法もまた提供する。

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