序号 专利名 申请号 申请日 公开(公告)号 公开(公告)日 发明人
161 아시알로당단백질 수용체의 표적화제로서 치환된-6,8-다이옥사바이사이클로[3.2.1]옥탄-2,3-다이올 화합물 KR1020167035265 2015-05-05 KR1020170004005A 2017-01-10 마시티빈센트; 튜마벤자민; 리라스스피로스
본원에하기화학식 A의화합물, 약학적조성물에의해조절되는질병, 질환및/또는장애의치료를위한이의용도, 및아시알로당단백질수용체(ASGPR) 표적화제로서이의용도가기재된다: [화학식 A]
162 헌팅턴병을 치료하기 위한 방법 및 조성물 KR1020167015301 2014-11-11 KR1020160077208A 2016-07-01 장에이치.스티브
본원에헌팅턴병을치료하기위한조성물및 방법이개시된다. 특히, 본원에헌팅턴병을치료하기위하여 HD Htt 대립유전자를변형시키는 (예컨대발현을조절하는) 방법및 조성물이제공된다. 또한헌팅턴병의동물모델을제조하기위한방법및 조성물이제공된다. 그러므로, 한측면으로, HD 대립유전자 (예컨대 Htt)의발현을조절하는엔지니어링된 (비-자연적발생의) DNA 결합도메인 (예컨대징크핑거단백질, TAL 이펙터 (TALE) 단백질또는 CRISPR/dCas-TF)이제공된다.
163 고 반복 모티프를 포함하는 DNA 서열에 대한 효율적이고 특이적인 표적화를 위한 희소-절단 엔도뉴클레아제의 설계 KR1020167013791 2014-10-24 KR1020160068971A 2016-06-15 뒤차티우,필립; 쥐이라,알렉산드르
본발명은유전공학편집도구및 유전공학적방법에관한분야에속한다. 본발명은특정유전질병, 특히헌팅턴병과같은삼중반복질병의기원이되는염색체내에서고 반복모티프를수축하도록설계된희소-절단엔도뉴클레아제의재조합설계에관한것이다. 본발명은반복모티프를수축시키기위한방법, 반복장애와관련된유전자내의반복모티프를수축시키기위하여사용되는희소-절단엔도뉴클레아제, 이를인코딩하는폴리뉴클레오티드, 및벡터, 그리고이에따른약제학적조성물을포함한다.
164 바이러스 구성성분을 사용하여 장애 및 질환을 표적화하기 위한 CRISPR-CAS 시스템 및 조성물의 전달, 용도 및 치료 적용 KR1020167001296 2014-06-11 KR1020160056869A 2016-05-20 장펑; 콩레; 란페이; 하이덴라이히마티아스; 스비에흐루카시
본발명은서열의조작및/또는표적서열의활성을위한시스템, 방법, 및조성물의전달, 유전자조작및 최적화를제공한다. 전달시스템, 및전달을위한부위로서표적화되는조직또는기관이제공된다. 또한, 일부가 CRISPR 복합체의하나이상의구성성분을암호화하는벡터및 벡터시스템뿐만아니라상기벡터의설계및 사용을위한방법이제공된다. 표적인지및 독성의회피를위한향상된특이성을보장하고, 질병또는질환의상태를변화시키거나개선하기위해관심대상게놈유전자좌내의표적부위를편집하거나변형시키기위해진핵세포에서 CRISPR 복합체형성을유도하는방법이또한제공된다.
165 스위칭가능한 CAS9 뉴클레아제 및 그의 용도 KR1020167008666 2014-09-05 KR1020160050068A 2016-05-10 리우,데이비드,알.; 후,조니,하오
본개시내용의일부측면은 RNA-프로그램가능한엔도뉴클레아제, 예컨대 Cas9의활성을제어하고/거나이의특이성을개선시키기위한조성물, 방법, 시스템및 키트를제공한다. 예를들어, RNA-프로그램가능한엔도뉴클레아제의결합을제어하고, 따라서이의절단활성을제어하는, "온" 또는 "오프" 상태로존재하도록조작된가이드 RNA (gRNA)가제공된다. 본개시내용의일부측면은표적 mRNA의존재또는부재에기초하여 RNA-프로그램가능한엔도뉴클레아제의활성을조절하는 mRNA-센싱 gRNA를제공한다. 본개시내용의일부측면은연장된 DNA (xDNA)의존재또는부재에기초하여 RNA-프로그램가능한엔도뉴클레아제의활성을조절하는 gRNA를제공한다.
166 유사분열 후 세포의 질병 및 장애를 표적화하고 모델링하기 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 유전자 조작 및 최적화 KR1020167001039 2014-06-11 KR1020160019553A 2016-02-19 장펑; 하이덴라이히마티아스; 스비에흐루카시
본발명은서열의조작및/또는표적서열의활성을위한시스템, 방법, 및조성물의전달, 유전자조작및 최적화를제공한다. 전달시스템, 및전달을위한부위로서표적화되는유사분열후 세포를포함하는조직또는기관이제공된다. 또한, 일부가 CRISPR 복합체의하나이상의구성요소를암호화하는벡터및 벡터시스템뿐만아니라상기벡터의설계및 사용을위한방법이제공된다. 표적인지및 독성의회피를위한향상된특이성을보장하고, 질병또는질환의상태를변화시키거나개선하기위해관심대상게놈유전자좌내의표적부위를편집하거나변형시키기위해진핵세포에서 CRISPR 복합체형성을유도하는방법이또한제공된다.
167 표적화된 단일가닥 분할 및 표적화된 통합을 위한 방법 및 조성물 KR1020167002144 2009-08-18 KR1020160015400A 2016-02-12 왕지안빈
본발명은하나또는그 이상의외인성서열의표적화된통합을촉진시키는표적서열내의단일가닥파손을생성시키는방법및 조성물을기술한다.
168 서열 조작을 위한 시스템, 방법 및 최적화된 가이드 조성물의 조작 KR1020157018614 2013-12-12 KR1020150105633A 2015-09-17 장펑; 콩레; 수패트릭; 란페이
본 발명은 표적 서열의 서열 및/또는 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물을 제공한다. 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템, 및 이러한 벡터의 설계 및 사용 방법이 제공된다. 또한, 진핵 세포에서 CRISPR 복합체 형성의 유도 방법 및 CRISPR-Cas 시스템을 사용하여 정밀한 돌연변이를 도입함에 의한 특정 세포의 선택 방법이 제공된다.
169 CRISPR-기초된 유전체 변형과 조절 KR1020157013843 2013-12-05 KR1020150091052A 2015-08-07 첸,푸퀴앙; 데이비스,그레고리디.
본발명은 RNA-유도된엔도뉴클레아제를제공하고, 이것은진핵세포또는배아에서발현을위해가공되고, 그리고진핵세포또는배아에서표적화된유전체변형을위해 RNA-유도된엔도뉴클레아제를이용하는방법을제공한다. 융합단백질역시제공되고, 여기서각 융합단백질은 CRISPR/Cas-유사단백질또는이의단편및 작동체도메인을포함한다. 작동체도메인은개열도메인, 후성변형도메인, 전사활성화도메인, 또는전사억제인자도메인일수 있다. 융합단백질을이용하여염색체서열을변경하거나또는염색체서열의발현을조절하기위한방법역시제공된다.
170 FAD2 성능 유전자좌 및 표적화 파단을 유도할 수 있는 상응하는 표적 부위 특이적 결합 단백질 KR1020157008551 2013-09-05 KR1020150043539A 2015-04-22 에인리윌리엄마이클; 웨브스티븐알; 사무엘폰; 거신드미트리와이; 밀러제프리씨; 장레이
대두세포의 FAD2 유전자에서의위치를부위지정방식으로절단하여 FAD2 유전자에서파단을생성한다음, 관심핵산분자를파단내에임의로통합시킴으로써 FAD2 유전자좌내에서유전자를분열시키거나, 유전자를편집하거나또는유전자를스택킹하는방법및 이를위한조성물이개시된다.
171 FAD2 성능 유전자좌 및 표적화 파단을 유도할 수 있는 상응하는 표적 부위 특이적 결합 단백질 KR1020157008550 2013-09-05 KR1020150043538A 2015-04-22 코간노엘; 포스터존; 헤이든매튜; 소브리지팀; 스판젠버그저먼; 웨브스티븐알; 굽타만주; 에인리윌리엄마이클; 헨리매튜제이; 밀러제프리씨; 거신드미트리와이
세포의 FAD2 유전자에서의위치를부위지정방식으로절단하여 FAD2 유전자에서파단을생성한다음, 하나이상의관심형질에연관된핵산분자를파단내에라이게이션함으로써 FAD2 유전자좌내에서유전자를편집하거나또는유전자를스택킹하는방법이개시된다.
172 식이 지방산 수요를 공급하기 위한 방법들, 조성물들 및 디바이스들 KR1020147025505 2013-02-14 KR1020140130701A 2014-11-11 마골린,알렉시,엘.; 갈로토,로버트; 쉐노이,바미
영양학적 제제를 제조하고/하거나 투여하기 위한 방법들 및 디바이스들과 함께 장쇄 다중불포화 지방산(LC-PUFA)을 포함하는 영양학적 제제들이 제공된다. 몇몇 실시양태들에서, 영양학적 제제 중의 임의의 백분율의 LC-PUFA는 모노글리세라이드 및/또는 유리 지방산 형태이다. 몇몇 실시양태들에서, 영양학적 제제는 첨가된 리파제를 포함하지 않는다. 또한, 영양제를 피험체에게 제공하는 방법들, 지방 흡수를 개선하는 방법들, 인지 능력을 개선하는 방법들, 만성 폐 질환을 예방하는 방법들 및 환자가 비경구 영양제를 요하는 총 시간을 감소시키는 방법들이 제공된다.
173 FrsA를 발현하는 균주 및 이를 이용한 에탄올 생산방법 KR1020120129937 2012-11-16 KR101432072B1 2014-08-21 이경조; 김유라; 이정기; 차선신; 이규호
본원은 FrsA 단백질을 발현하는 균주 및 이를 이용한 에탄올 생산방법에 관한 것이다. 본원의 FrsA는 기질인 파이루베이트에 대해 높은 PDC 효소 활성을 가지므로 에탄올 생산과정에 이용할 수 있다. 또한, 숙주 세포내 안정성을 증진시킨 FrsA 돌연변이를 IIA Glc 와 함께 과발현할 경우, 기존의 자이모모나스 모빌리스 유래의 PDC를 이용한 경우보다 안정성 증가로 인해 에탄올 생산에 보다 효율적으로 사용할 수 있다.
174 표적화된 단일가닥 분할 및 표적화된 통합을 위한 방법 및 조성물 KR1020117005646 2009-08-18 KR1020110071062A 2011-06-28 왕지안빈
본 발명은 하나 또는 그 이상의 외인성 서열의 표적화된 통합을 촉진시키는 표적 서열 내의 단일가닥 파손을 생성시키는 방법 및 조성물을 기술한다.
175 RNA-Guided Human Genome Engineering US16397213 2019-04-29 US20190249193A1 2019-08-15 George M. Church; Prashant G. Mali; Luhan Yang
A method of altering a eukaryotic cell is provided including transfecting the eukaryotic cell with a nucleic acid encoding RNA complementary to genomic DNA of the eukaryotic cell, transfecting the eukaryotic cell with a nucleic acid encoding an enzyme that interacts with the RNA and cleaves the genomic DNA in a site specific manner, wherein the cell expresses the RNA and the enzyme, the RNA binds to complementary genomic DNA and the enzyme cleaves the genomic DNA in a site specific manner.
176 METHODS FOR VARIANT DETECTION US16374752 2019-04-04 US20190218611A1 2019-07-18 Joseph Dobosy; Richard Owczarzy; Mark Aaron Behlke
The invention can be used to provide a more efficient and less error-prone method of detecting variants in DNA, such as SNPs and indels. The invention also provides a method for performing inexpensive multiplex assays. The invention also provides methods for detection of DNA sequences altered after cleavage by a targetable endonuclease, such as the CRISPR Cas9 protein from the bacterium Streptococcus pyogenes.
177 Compositions and Methods of Delivering Treatments for Latent Viral Infections US16046083 2018-07-26 US20190185882A1 2019-06-20 Stephen R. Quake; Jianbin Wang
The invention provides delivery methods and compositions for antiviral therapeutics. Methods and compositions are provided for targeted delivery of antiviral therapeutics into cells of interest using, for example, viral vectors such as adenovirus, AAV, and replication incompetent HSV. These and other delivery systems can be used as vehicles to deliver DNA vectors encoding a nuclease or a cell-killing gene. These delivery methods can also be used to deliver naked DNA or RNA, protein products, plasmids containing a promoter that is active only in a latent viral state which drives a cell-killing gene, or other therapeutic agents.
178 Using RNA-guided FokI Nucleases (RFNs) to Increase Specificity for RNA-Guided Genome Editing US16003973 2018-06-08 US20180340189A1 2018-11-29 J. Keith Joung; Shengdar Tsai
Many studies have shown that CRISPR-Cas nucleases can tolerate up to five mismatches and still cleave; it is hard to predict the effects of any given single or combination of mismatches on activity. Taken together, these nucleases can show significant off-target effects but it can be challenging to predict these sites. Described herein are methods for increasing the specificity of genome editing using the CRISPR/Cas system, e.g., using RNA-guided Foki Nucleases (RFNs), e.g., FokI-Cas9 or Foki-dCas9-based fusion proteins.
179 RATIONALLY-DESIGNED SINGLE-CHAIN MEGANUCLEASES WITH NON-PALINDROMIC RECOGNITION SEQUENCES US16025747 2018-07-02 US20180340160A1 2018-11-29 James Jefferson Smith; Derek Jantz
Disclosed are rationally-designed, non-naturally-occurring meganucleases in which a pair of enzyme subunits having specificity for different recognition sequence half-sites are joined into a single polypeptide to form a functional heterodimer with a non-palindromic recognition sequence. The invention also relates to methods of producing such meganucleases, and methods of producing recombinant nucleic acids and organisms using such meganucleases.
180 Independently inducible system of gene expression US15198648 2016-06-30 US10131915B2 2018-11-20 Monica Roth; William Schneider; Gaetano T. Montelione; Masayori Inouye; Yuefeng Tang
The present invention is directed to the improved methods for the temporal induction of proteins using the condensed single protein production (cSPP) system.
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