1.一种在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与至少一种长度为约5-约30个核苷酸的反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与以下多核苷酸的反向互补序列具有至少50％序列同一性，所述多核苷酸包含在SEQ ID NO：2的核苷酸1-237或SEQ ID NO：3的核苷酸1-1246或SEQ ID NO：4的核苷酸1-684(图3)或者SEQ ID NO：42的核苷酸1-400或SEQ ID NO：43的核苷酸1-619或SEQ ID NO：44的核苷酸1-813之内的约5-约30个连续核苷酸；
从而在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达。
2.一种在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与至少一种长度为约5-约30个核苷酸的反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的天然反义物的反向互补序列具有至少50％序列同一性；
从而在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达。
3.一种在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与至少一种长度为约5-约30个核苷酸的反义寡核苷酸接触，其中所述寡核苷酸与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义寡核苷酸具有至少
50％序列同一性；
从而在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达。
4.一种在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与靶定胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的天然反义寡核苷酸的区的至少一种反义寡核苷酸接触；
从而在体内或体外调节患者细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的功能和/或表达。
5.权利要求4的方法，其中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)的功能和/或表达在体内或体外相对于对照增加。
6.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶定胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的天然反义序列。
7.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶定核酸序列，所述核酸序列包括胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的编码和/或非编码核酸序列。
8.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸靶定胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的重叠和/或非重叠序列。
9.权利要求4的方法，其中所述至少一种反义寡核苷酸包含一种或多种选自以下的修饰：至少一种经修饰的糖部分、至少一种经修饰的核苷间键、至少一种经修饰的核苷酸及其组合。
10.权利要求9的方法，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰糖部分：2’-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2’-甲氧基修饰的糖部分、2’-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。
11.权利要求9的方法，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰核苷间键：硫代磷酸酯、2’-O-甲氧基乙基(MOE)、2’-氟、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。
12.权利要求9的方法，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰核苷酸：肽核酸(PNA)、锁定核酸(LNA)、阿糖核酸(FANA)、其类似物、衍生物和组合。
13.权利要求1的方法，其中所述至少一种寡核苷酸包含至少一个如SEQ ID NO：5-34所述的寡核苷酸序列。
14.一种在体内或体外调节哺乳动物细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)基因的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与至少一种长度为约5-约30个核苷酸的短干扰RNA(siRNA)寡核苷酸接触，所述至少一种siRNA寡核苷酸对胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义多核苷酸有特异性，其中所述至少一种siRNA寡核苷酸与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义和/或有义核酸分子的至少约五个连续核酸的互补序列具有至少
50％序列同一性；
和，在体内或体外调节哺乳动物细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)的功能和/或表达。
15.权利要求14的方法，其中所述寡核苷酸与至少约五个连续核酸的序列具有至少
80％序列同一性，所述序列与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义和/或有义核酸分子互补。
16.一种在体内或体外调节哺乳动物细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)的功能和/或表达的方法，所述方法包括：
使所述细胞或组织与至少一种长度为约5-约30个核苷酸的反义寡核苷酸接触，所述反义寡核苷酸对胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的有义和/或天然反义链的非编码和/或编码序列特异，其中所述至少一种反义寡核苷酸与至少一个如SEQ ID NO：
1-4所述的核酸序列具有至少50％序列同一性；和，
在体内或体外调节哺乳动物细胞或组织中胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)的功能和/或表达。
17.一种合成的、经修饰的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含至少一种修饰，其中所述至少一种修饰选自：至少一种经修饰的糖部分、至少一种经修饰的核苷酸间键、至少一种经修饰的核苷酸及其组合；其中所述寡核苷酸为在体内或体外与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)基因杂交并与正常对照相比调节所述基因的功能和/或表达的反义化合物。
18.权利要求17的寡核苷酸，其中所述至少一种修饰包括选自以下的核苷酸间键：硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。
19.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含至少一种硫代磷酸酯核苷酸间键。
20.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含硫代磷酸酯核苷酸间键的骨架。
21.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含至少一种经修饰的核苷酸，所述经修饰的核苷酸选自：肽核酸、锁定核酸(LNA)、其类似物、衍生物和组合。
22.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含多种修饰，其中所述修饰包括选自以下的经修饰的核苷酸：硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。
23.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含多种修饰，其中所述修饰包括选自以下的经修饰的核苷酸：肽核酸、锁定核酸(LNA)、其类似物、衍生物和组合。
24.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含至少一种选自以下的经修饰的糖部分：2’-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2’-甲氧基修饰的糖部分、2’-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。
25.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含多种修饰，其中所述修饰包括选自以下的经修饰的糖部分：2’-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2’-甲氧基修饰的糖部分、
2’-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。
26.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸具有至少约5-约30个核苷酸的长度且与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义和/或有义链杂交，其中所述寡核苷酸与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义和/或有义编码和/或非编码核酸序列的至少约五个连续核酸的互补序列具有至少约20％序列同一性。
27.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸与胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的反义和/或有义编码和/或非编码核酸序列的至少约五个连续核酸的互补序列具有至少约80％序列同一性。
28.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸在体内或体外与至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸杂交并与正常对照相比调节所述多核苷酸的表达和/或功能。
29.权利要求17的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸包含至少一个如SEQ ID NO：5-34所述的序列。
30.一种组合物，所述组合物包含对一种或多种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸特异的一种或多种寡核苷酸，所述多核苷酸包括反义序列、互补序列、等位基因、同源物、同种型、变体、衍生物、突变体、片段或其组合。
31.权利要求30的组合物，其中所述一种或多种寡核苷酸与如SEQ ID NO：5-34所述核苷酸序列中的任一个相比，具有至少约40％序列同一性。
32.权利要求30的组合物，其中所述一种或多种寡核苷酸中的至少一种包含如SEQ ID NO：5-34所述的核苷酸序列。
33.权利要求32的组合物，其中如SEQ ID NO：5-34所述的寡核苷酸包含一种或多种修饰或取代。
34.权利要求33的组合物，其中所述一种或多种修饰选自：硫代磷酸酯、甲基膦酸酯、肽核酸、锁定核酸(LNA)分子及其组合。
35.一种预防或治疗与至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸和/或至少一种其编码产物有关的疾病的方法，所述方法包括：
给患者施用治疗有效剂量的至少一种反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸与所述至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的天然反义序列结合，并调节所述至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸的表达；
从而预防或治疗与至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸和/或至少一种其编码产物有关的疾病。
36.权利要求35的方法，其中与至少一种胶质细胞衍生神经营养因子(GDNF)多核苷酸有关的疾病选自：缺陷性神经发生有关的疾病或病症；神经变性疾病或病症(例如，阿尔茨海默氏病、帕金森病、亨廷顿舞蹈病、肌萎缩侧索硬化等)；神经精神障碍(抑郁症、精神分裂症、精神分裂症样精神障碍、情感分裂性精神障碍和妄想性障碍；焦虑性障碍例如惊恐性障碍、恐怖症(包括广场恐怖症)、强迫性神经失调、创伤后应激障碍、双相性精神障碍、神经性厌食、神经性贪食、中枢神经系统的自身免疫性疾病(例如，多发性硬化)、记忆丧失、长期或短期记忆障碍、良性健忘、儿童学习障碍、闭合性颅脑损伤、注意力缺陷障碍、对病毒感染的神经元反应、脑损伤、发作性睡病、睡眠障碍(例如，昼夜节律障碍、失眠症和发作性睡病)；神经中断或神经损伤、脑脊髓神经索(CNS)中断和脑或神经细胞损伤、与AIDS有关的神经功能缺损、以运动和/或发声性抽搐为特征的运动和抽搐障碍(例如，图雷特精神障碍、慢性运动或发声性抽搐障碍、短时抽搐性障碍和刻板型活动障碍)、物质滥用病症(例如，物质依赖、物质滥用以及物质滥用/依赖的后遗症，例如物质诱发的心理障碍、物质戒断和物质诱发的痴呆或遗忘症)、外伤性脑损伤、耳鸣、神经痛(例如，三叉神经痛)、疼痛(例如，慢性疼痛、慢性炎性痛、与关节炎有关的疼痛、纤维肌痛、背痛、癌症相关的疼痛、与消化性疾病有关的疼痛、与克罗恩氏病有关的疼痛、与自身免疫性疾病有关的疼痛、与内分泌疾病有关的疼痛、与糖尿病神经病变有关的疼痛、幻肢痛、自发性疼痛、慢性术后疼痛、慢性颞下颌疼痛、灼痛、疱疹后神经痛、AIDS相关的疼痛、I和II型复杂性区域疼痛综合征、三叉神经痛、慢性背痛、与脊髓损伤有关的疼痛、与药物摄入有关的疼痛和复发性急性疼痛、神经性疼痛)、在诸如糖尿病、MS和运动神经元病等疾病中导致neurodysthesias的不适当的神经元活性、共济失调、肌肉强直(痉挛状态)、颞下颚关节功能障碍、奖赏缺陷综合征(RDS)、由酒精或物质滥用(例如，摇头丸、去氧麻黄碱等)引发的神经毒性、精神发育迟缓或认知缺损(例如，非综合征性X连锁精神发育迟缓、脆性X综合征、唐氏综合征、孤独症)、失语症、贝尔氏麻痹、传染性海绵样脑病、脑炎、年龄相关性黄斑变性、ondine综合征、WAGR综合征、听力损失、婴儿型脊髓性肌萎缩、慢性近端型脊肌萎缩、格-巴综合征、多系统萎缩(希-德综合征)、雷特综合征、癫痫、脊髓损伤、中风、低氧、缺血、脑损伤、糖尿病神经病变、肾病或肾功能障碍、周围神经病、神经移植并发症、运动神经元病、周围神经损伤、肥胖症、代谢综合征、癌症、湿疹、肠能动性障碍、先天性巨结肠、失弛缓症、食道痉挛、硬皮病(与食道平滑肌部分的肌肉萎缩、下2/3的食道体部的收缩无力和下食道括约肌机能不全有关，但是也由免疫抑制剂的治疗引发)、十二指肠溃疡、佐-埃综合征、胃酸分泌过多、吸收不良病症、表皮和基质创伤愈合障碍和/或瘢痕形成障碍、进行性肌营养不良(例如，杜兴肌营养不良、贝克尔肌营养不良、埃-德肌营养不良、面肩肱型肌营养不良、肩胛肱骨型肌营养不良、肢带肌营养不良、Von Graefe-Fuchs肌营养不良、眼咽肌营养不良、强直性肌营养不良和先天性肌营养不良)、先天性或后天性肌病、贫血(包括大红细胞性贫血和再生障碍性贫血)；血小板减少；发育不全；弥散性血管内凝血(DIC)；脊髓发育不良；免疫性(自身免疫性)血小板减少性紫癜(ITP)、HIV诱发的ITP、血小板增多性疾病、病毒感染、神经肿瘤学疾病或病症、神经免疫学疾病或病症和神经耳科疾病或病症、耳蜗感觉细胞损伤、缺陷性听觉、嗜铬细胞瘤、2型多发性内分泌瘤病、脑视网膜血管瘤病(VHL)、1型神经纤维瘤病；以及与老化和衰老有关的疾病或病症。
37.一种鉴定和选择用于体内施用的至少一种寡核苷酸的方法，所述方法包括：选择与疾病状态有关的靶多核苷酸；鉴定包含至少五个连续核苷酸的至少一种反义寡核苷酸，所述连续核苷酸与所选的靶多核苷酸或与所选靶多核苷酸的反义多核苷酸互补；在严格杂交条件下，测定所述反义寡核苷酸与所述靶多核苷酸或所选靶多核苷酸的反义多核苷酸的杂合体的热解链温度；以及基于获得的信息选择用于体内施用的至少一种寡核苷酸。