1.用于治疗可由治疗性核酸治疗的疾病或病症的组合物，其中：
所述组合物通过将核酸分子直接实质内施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分而施用，其中所述部分大小足以实现区室化及实现组合物的施用；
所述组合物配制为用于直接实质内施用；
所述组合物包含被输送物质；及
所述被输送物质包含所述治疗性核酸分子。
2.组合物用于制造用于治疗可由治疗性核酸治疗的疾病或病症的药物的应用，其中：
所述组合物通过将核酸分子直接实质内施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分而施用，其中所述部分大小足以实现区室化及实现组合物的施用；
所述组合物配制为用于直接实质内施用；
所述组合物包含被输送物质；及
所述被输送物质包含所述治疗性核酸分子。
3.权利要求1或权利要求2的应用或组合物，其中所述可由治疗性核酸治疗的疾病或病症选自遗传缺陷、通过外源基因产物改善的疾病或病症及在其病因学中涉及基因产物的异常或改变的表达的疾病或病症。
4.权利要求1-3任一项的应用或组合物，其中所述治疗性核酸实现疾病或病症的治疗，在对象中过量产生异源多肽，增加动物中的肌肉产生，增加动物的生长，或者实现动物中的营养素合成或利用。
5.权利要求1-4任一项的应用或组合物，其中所述核酸分子编码多肽。
6.权利要求5的应用或组合物，其中编码的多肽选自酶、激素、凝血因子、细胞因子、生长因子或其活性部分、抗体或其抗原部分、血管发生调节剂、免疫调节剂、疼痛调节剂、受体或其活性部分、转运蛋白、调节蛋白、抗原和变应原。
7.权利要求5或6的应用或组合物，其中编码的多肽选自腺苷脱氨酶、囊性纤维化跨膜传导调节物(CTFR)、加硫酶、拉罗尼酶、N-乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶、苯丙氨酸氨裂合酶、酸性α葡糖苷酶、伊米苷酶、阿葡糖苷酶α、促甲状腺素、生长激素、胰岛素、甲状腺激素、促红细胞生成素(EPO)、白介素-1(IL-1)、IL-2、IL-3、IL-4、IL-5、IL-7、干扰素(IFN)、肿瘤坏死因子(TNF)、IL-12、IL-18、fms-相关酪氨酸激酶3(flt3)、neuropilin-2(NP2)、骨形态发生蛋白(BMP)、表皮生长因子(EGF)、促红细胞生成素(EPO)、成纤维细胞生长因子(FGF)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、肝细胞生长因子(HGF)、胰岛素样生长因子(IGF)、血小板衍生生长因子(PDGF)、转化生长因子α或β、血管内皮生长因子(VEGF)、表皮生长因子受体(EGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、转化生长因子受体(TGFR)、血管内皮生长因子受体(VEGFR)、纤溶酶原激活物、尿激酶、因子VIII、因子IX、von Willebrand因子、生长激素、金属蛋白酶凝血酶敏感蛋白基序1(METH-1)、METH-2、色氨酰-tRNA合成酶(TrpRS)片段、增殖蛋白相关蛋白、促乳素片段、色素上皮衍生因子(PEDF)、血管抑制因子、血管抑素、内皮抑素、激肽原、纤维蛋白原-E片段、凝血酶敏感蛋白、tumstatin、canstatin、网状内皮系统刺激素、可溶性fms样酪氨酸激酶-1(sFlt-1)、可溶性血管内皮生长因子受体(sFlk)、可溶性Neuropilin1(sNRP1)、干扰素γ诱导蛋白10(IP-10)、血小板因子4(PF-4)、Gro-β、可溶性Ephrin B型受体
4(sEphB4)、sephrinB2、TGF、IGF-1、单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSV-TK)、羧肽酶G2(CPG2)、羧酸酯酶(CA)、胞嘧啶脱氨酶(CD)、细胞色素P450(cyt-450)、脱氧胞苷激酶(dCK)、硝基还原酶(NR)、嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)、胸苷磷酸化酶(TP)、水痘-带状疱疹病毒胸苷激酶(VZV-TK)、黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶(XGPRT)、天冬氨酰氨基葡糖苷酶、α-半乳糖苷酶A、棕榈酰蛋白硫酯酶、三肽基肽酶、溶酶体跨膜蛋白、半胱氨酸转运蛋白、酸性神经酰胺酶、酸性α-L-岩藻糖苷酶、保护性蛋白/组织蛋白酶A、酸性β-葡糖苷酶或葡糖脑苷脂酶、酸性β-半乳糖苷酶、艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶、α-L-艾杜糖醛酸酶、半乳糖脑苷脂酶、酸性α-甘露糖苷酶、酸性β-甘露糖苷酶、芳基硫酸酯酶B、芳基硫酸酯酶A、N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、N-乙酰葡糖胺-1-磷酸转移酶、酸性鞘磷脂酶、Niemann-Pick病C1型(NPC-1)、β-氨基己糖苷酶B、类肝素N-硫酸酯酶、α-N-乙酰氨基葡糖苷酶、Acetyl-CoA:αglucosamininde N-acetyltransferase、N-乙酰葡糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、β-葡糖醛酸糖苷酶、酸性脂酶、肾胰岛素残基溶酶、胰岛素降解酶胰岛素溶酶、thimet寡肽酶、钙结合蛋白D28、小白蛋白、低氧诱导因子1-α(HIF1-α)、sirtuin-2(SIRT-2)、活运动神经元蛋白-1(SMN-1)、SMN-2、神经胶质细胞衍生的神经营养因子(GDNF)、睫状神经营养因子(CNF)、低密度脂蛋白受体(LDLR)、α-1-抗胰蛋白酶(AAT)、UDP-葡糖醛酸基转移酶、UGT1A1、葡萄糖-6磷酸酶、烯醇丙酮酸磷酸羧激酶、半乳糖-1-磷酸尿苷酰转移酶、苯丙氨酸羟化酶、支链α酮酸脱氢酶、延胡索酰乙酰乙酸水解酶、甲基丙二酰辅酶A变位酶、鸟氨酸转氨甲酰酶、精氨琥珀酸合成酶、腺苷脱氨酶、次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶、生物素酶、β-葡糖脑苷脂酶、β-gluronidase、胆色素原脱氨酶和p53。
8.权利要求1-7任一项的应用或组合物，其中所述可由治疗性核酸治疗的疾病或病症选自关节炎、慢性疼痛、HIV相关AIDS、动脉粥样硬化、再狭窄、遗传性酶缺陷、遗传性免疫缺陷、癌症、逆转录病毒感染、血友病、糖尿病、肌营养不良症、心血管疾病、囊性纤维化、神经变性疾病、创伤、疼痛、镰刀细胞贫血、自身免疫疾病、炎性疾病和高血压。
9.权利要求1-8任一项的应用或组合物，其中所述治疗性核酸分子编码选自如下的多肽：用于治疗A型血友病的因子VIII；用于治疗B型血友病的因子IX；用于治疗I型糖尿病的胰岛素基因；用于治疗α-1-抗胰蛋白酶(AAT)缺乏的α-1-抗胰蛋白酶(AAT)；用于治疗血色素沉着症的血色素沉着症蛋白(HFE)；用于治疗Wilson’s病的铜转运ATP酶2；
用于治疗Crigler-Najjar综合征I型的UDP葡糖醛酸基转移酶1A1(UGT1A1)；用于治疗II型鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷的鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)；用于治疗家族性高胆固醇血症的低密度脂蛋白受体(LDLR)；用于治疗纤维蛋白原缺乏血症的纤维蛋白原α(FGA)、β(FGB)或γ(FGB)；用于治疗糖原贮积病(GSD)Ia型的葡萄糖-6-磷酸-α；用于治疗GSD Ib型的G6PT；用于治疗GSD II型(Pompe)的酸性-α-葡糖苷酶；用于治疗粘多糖贮积症(MPSI)的α-L-艾杜糖醛酸酶；用于治疗MPS IIIA的sulphamidase；用于治疗MPS IIIB的α-N-乙酰氨基葡糖苷酶(NaGlu)；用于治疗MPS VII的β-葡糖醛酸糖苷酶；用于治疗法布里病的α-半乳糖苷酶A；用于治疗Gaucher’s病的葡糖脑苷脂酶；用于治疗Niemann-Pick综合征的酸性鞘磷脂酶；用于治疗苯丙酮尿症的苯丙氨酸羟化酶；用于治疗肝纤维化的TIMP拮抗剂或抗HSC分子；用于治疗肝缺血再灌注损伤的抗ROS分子；用于治疗阿尔茨海默病的淀粉样蛋白β降解酶肾胰岛素残基溶酶、胰岛素降解酶胰岛素溶酶或thimet寡肽酶；用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的胰岛素生长因子-1(IGF-1)、钙结合蛋白D28、小白蛋白、低氧诱导因子1-α(HIF1-α)、sirtuin-2(SIRT-2)、活运动神经元蛋白-1(SMN-1)、SMN-2、神经胶质细胞衍生的神经营养因子(GDNF)或睫状神经营养因子(CNF)；用于治疗半乳糖血症的半乳糖-1-磷酸尿苷酰转移酶；用于治疗槭糖尿病的支链α酮酸脱氢酶；用于治疗1型酪氨酸血症的延胡索酰乙酰乙酸水解酶；用于治疗甲基丙二酸尿症的甲基丙二酰辅酶A变位酶；用于治疗瓜氨酸血症的精氨琥珀酸合成酶；用于治疗Gout and Lesch Nyan综合征的次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶；用于治疗Sly综合征的β-gluronidase；用于治疗Zellweger综合征的过氧合物酶体膜蛋白70kDa；用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的恩夫韦地；用于治疗联合免疫缺陷病(SCID)的腺苷脱氨酶(ADA)；用于治疗囊性纤维化的CFTR；用于治疗急性间歇性卟啉病的胆色素原脱氨酶(PBDG)；用于治疗多发性硬化症的干扰素-β；用于治疗脂蛋白脂酶缺乏(LPLD)的脂蛋白脂酶；用于治疗癌症的p53；及用于治疗帕金森病的谷氨酸脱羧酶(GAD)。
10.用于增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者促进动物中营养素合成或利用的组合物，其中：
所述组合物通过直接实质内施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分而施用，其中所述部分大小足以实现区室化及实现组合物的施用；
所述组合物配制用于直接实质内施用；
所述组合物包含被输送物质；及
所述被输送物质包含核酸分子，其编码增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者参与营养素合成或利用的多肽。
11.组合物用于制造增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者促进动物中营养素合成或利用的药物的应用，其中：
所述组合物通过直接实质内施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分而施用，其中所述部分大小足以实现区室化及实现组合物的施用；
所述组合物配制用于直接实质内施用；
所述组合物包含被输送物质；及
所述被输送物质包含核酸分子，其编码增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者参与营养素合成或利用的多肽。
12.权利要求10或11的应用或组合物，其中所编码的多肽选自：
增加动物中肌肉产生的多肽，其是肌肉生长抑制素抑制剂；
增加动物生长的多肽，其是生长激素、IGF-1、生长激素释放因子或鸡Ski；及
参与营养素合成或利用的多肽，其是丝氨酸转乙酰酶或o-乙酰丝氨酸硫化氢解酶。
13.权利要求12的应用或组合物，其中所述肌肉生长抑制素抑制剂是卵泡抑素。
14.权利要求1-13任一项的组合物或应用，其中所述区室化组织或器官或者组织或器官的部分与体循环隔离，其中供应或通过所述组织或器官或者组织或器官的部分的动脉、静脉、导管和/或脉管被阻断，由此对组织或器官或其部分的血液供应和流动被降低或消除。
15.权利要求1-14任一项的组合物或应用，其中所述区室化组织或器官或者组织或器官的部分被实质钳紧。
16.权利要求1-15任一项的组合物或应用，其中所述组织或器官或者组织或器官的部分选自肝、脑脊髓、胰腺、心脏、皮肤、肾、肺、血管、骨骼、肌肉、子宫、子宫颈、前列腺、尿道和肠。
17.权利要求1-16任一项的组合物或应用，其中所述组合物通过将核酸分子直接实质内施用至区室化的肝或所述肝的部分而施用。
18.权利要求17的组合物或应用，其中区室化的肝的部分选自肝叶、肝区段或者肝叶或肝区段的部分。
19.权利要求18的组合物或应用，其中肝叶或肝叶部分选自右叶、左叶、方叶和尾状叶或其部分。
20.权利要求1-19任一项的组合物或应用，其中所述被输送物质选自包含所述核酸分子的单链DNA、线性链DNA、环状DNA、非病毒载体、病毒、病毒样颗粒、小环(minicircle)、纳米粒子和全细胞。
21.权利要求20的应用或组合物，其中被输送物质是非病毒载体，所述非病毒载体是表达载体。
22.权利要求20的应用或组合物，其中被输送物质是纳米粒子，所述纳米粒子是被靶向或放射标记的。
23.权利要求20的应用或组合物，其中所述被输送物质是病毒。
24.权利要求23的应用或组合物，其中被输送物质是病毒，所述病毒选自腺病毒、腺伴随病毒(AAV)、逆转录病毒、痘苗病毒和单纯疱疹病毒。
25.权利要求23或24的应用或组合物，其中所述病毒包含所述核酸分子，所述核酸分子对于病毒基因组是异源的。
26.权利要求23-25任一项的应用或组合物，其中所述逆转录病毒是慢病毒。
27.权利要求23-25任一项的应用或组合物，其中所述病毒是腺病毒。
28.权利要求1-27任一项的应用或组合物，其中：
所述组合物通过将所述核酸分子直接实质内施用至区室化的肝或肝的部分而施用，其中所述部分大小足以实现区室化及实现组合物的施用；
所述组合物配制用于直接实质内施用；
所述组合物包含腺病毒或腺伴随病毒，所述病毒包含治疗性核酸分子，其中所述核酸分子对于病毒基因组是异源的。
29.权利要求27或28的应用或组合物，其中血清型是腺病毒2型或腺病毒5型。
30.权利要求27-29任一项的应用或组合物，其中腺病毒在E1、E2a、E2b、E3或E4编码区中包含缺失。
31.权利要求27-30任一项的应用或组合物，其中腺病毒在E1编码区中包含缺失。
32.权利要求1-20任一项的应用或组合物，其中所述核酸分子选自DNA分子、RNA分子和适体。
33.权利要求32的应用或组合物，其中所述核酸分子选自microRNA、小干扰RNA、核酶和反义核酸。
34.权利要求1-33任一项的应用或组合物，其中被输送物质与脂质、聚合物试剂或其它物质配制以促进进入实质细胞。
35.权利要求1-34任一项的应用或组合物，其中被输送物质与促进被输送物质的细胞摄入的物质配制。
36.权利要求35的应用或组合物，其中被输送物质是病毒，而所述物质是病毒特异性细胞表面受体的转录增强子。
37.权利要求36的应用或组合物，其中所述物质是组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。
38.权利要求37的应用或组合物，其中所述HDAC抑制剂选自trischostatin A、伏立诺他(SAHA)、belionostat(PXD101)、LAQ824、帕比司他(LBH589)、恩替诺特(MS-275)、C199、mocetinostat(MGCD0103)、罗米地辛(Istodax)、丙戊酸、PCI-24781、SB939、resminostat、givinostat、CUDC-101、AR-42、CHR-2845、CHR-3996、4SC-202、CG200745、Kevetrin 和trichostatin A(TSA)。
39.权利要求1-38任一项的应用或组合物，其中组合物中被输送物质的量比配制用于相同目的的静脉内施用的组合物中的相同被输送物质的量低100倍或更低。
40.权利要求39的应用或组合物，其中组合物中被输送物质的量比配制用于静脉内施用的组合物中的相同被输送物质的量低200倍、500倍、1000倍、5000倍、10000倍或更低。
41.权利要求1-40任一项的应用或组合物，其中：
被输送物质是在基因组中包含异源核酸分子的腺病毒或腺伴随病毒；以及
3 14 3
组合物中腺病毒的量是或大约是2x 10pfu/mL至1x 10 pfu/mL、2x10pfu/mL至1x
12 3 11 4 11 5
10 pfu/mL、2x 10pfu/mL至2x 10 pfu/mL、1x 10pfu/mL至5x 10 pfu/mL、1x 10pfu/mL
11 6 10 8 10
至1x 10 pfu/mL、2x 10pfu/mL至2x 10 pfu/mL或者1x 10 至1x 10 pfu/mL；或者是或
3 14 3 12
大约是在2x 10 个颗粒/mL至1x 10 个颗粒/mL、2x 10 个颗粒/mL至1x 10 个颗粒/
3 11 4 11
mL、2x 10 个颗粒/mL至2x 10 个颗粒/mL、1x 10 个颗粒/mL至5x 10 个颗粒/mL、1x
5 11 6 10 8
10 个颗粒/mL至1x 10 个颗粒/mL、2x 10 个颗粒/mL至2x10 个颗粒/mL或者1x 10
10
至1x 10 个颗粒/mL之间。
42.权利要求1-41任一项的应用或组合物，其中组合物的体积是或大约是在0.02mL至
100mL、0.05mL至50mL、1mL至10mL、0.05mL至5mL或者0.02mL至1mL之间。
43.权利要求1-42任一项的应用或组合物，其被配制用于单剂施用。
44.权利要求1-42任一项的应用或组合物，其被配制用于多剂施用。
45.权利要求1-44任一项的应用或组合物，其中：
被输送物质是在基因组中包含异源核酸分子的腺病毒或腺伴随病毒；
所述组合物是用于单剂施用；以及
12 6 3
组合物中腺病毒的量是或大约是在10至1x 10 个颗粒、10至1x 10 个颗粒、1x 10
12 6 10 7 9
至1x 10 个颗粒、1x 10 至1x 10 个颗粒或者1x 10 至1x 10 个颗粒之间；或者是或
12 6 3 12 6 10
大约是10至1x 10 pfu、10至1x 10pfu、1x 10 至1x 10 pfu、1x 10 至1x 10 pfu或者
7 9 12 11 10 9
1x 10 至1x 10pfu；或者小于1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗
8 7 6 5 4 3
粒、1x10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗
12 11 10 9 8 7
粒或更小；或者小于1x 10 pfu、1x 10 pf、1x 10 pfu、1x10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x
6 5 4 3
10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu或更小。
46.权利要求1-45任一项的应用或组合物，其被配制用于施用于人类患者。
47.权利要求1-46任一项的应用或组合物，其被配制用于施用于18岁以下的儿童。
48.权利要求1-47任一项的应用或组合物，其被配制用于施用于胎儿。
49.给对象输送核酸分子的方法，包括：
a)区室化组织或器官或者组织或器官的部分以从宿主体循环隔离，其中所述部分大小足以实现区室化及实现物质的输送；以及
b)将被输送物质直接施用于所述组织或器官或者组织或器官的部分的实质，其中被输送物质包含所述核酸分子，由此所述被输送物质进入区室化组织或器官或者组织或器官的部分的实质细胞。
50.权利要求49的方法，其中区室化所述组织或器官或者组织或器官的部分是在施用被输送物质之前、同时或者之后进行。
51.权利要求49或50的方法，其中区室化所述组织或器官或者组织或器官的部分是在施用被输送物质之前进行；以及
被输送物质是在区室化所述组织或器官或者组织或器官的部分之后施用。
52.权利要求49-51任一项的方法，其中在区室化所述组织或器官或者组织或器官的部分之后不超过5分钟、4分钟、3分钟、2分钟、1分钟或30秒施用所述被输送物质。
53.权利要求49-52任一项的方法，其中通过阻断所述组织或器官或者组织或器官的部分中的任一或多个动脉、静脉、导管和/或脉管，由此降低或消除对所述组织或器官或其部分的血液供应和流动，而实现区室化。
54.权利要求53的方法，其中供应或通过所述组织或器官或者组织或器官的部分的所有动脉、静脉、导管和/或脉管被阻断。
55.权利要求53或54的方法，其中通过使用选自如下的装置或技术阻断动脉、静脉、导管和/或脉管：手动压缩、实质钳、动脉或静脉钳、闭塞导管、缝合装置、绷带、止血带和线。
56.权利要求49-55任一项的方法，其中通过用实质钳钳紧而区室化所述组织或器官或者组织或器官的部分。
57.权利要求56的方法，其中所述钳是腹腔镜钳。
58.权利要求49-57任一项的方法，其中在区室化组织或器官或其部分之后，进一步包括进行抽吸以降低或消除在所述组织或器官或其部分中的血液。
59.权利要求49-58任一项的方法，进一步包括：
c)在施用被输送物质后，恢复所述组织、器官或者组织或器官的部分与体循环之间的连通。
60.权利要求59的方法，其中恢复与体循环的连通包括除去用于阻断动脉、静脉、导管和/或脉管的装置或技术。
61.权利要求59或60的方法，其中恢复连通的步骤是在施用被输送物质之后预定时间实现。
62.权利要求61的方法，其中所述预定时间足以使被施用的被输送物质进入实质细胞，由此在恢复连通时，不超过20％的被输送物质未进入实质细胞或者不超过20％的被输送物质暴露于体循环。
63.权利要求62的方法，其中不超过15％、14％、13％、12％、11％、10％、9％、8％、7％、
6％或5％的被输送物质暴露于体循环。
64.权利要求61-63任一项的方法，其中所述预定时间是在施用被输送物质之后1分钟至120分钟。
65.权利要求61-64任一项的方法，其中所述预定时间是在施用被输送物质之后至少或至少大约30分钟或者是或大约是30分钟。
66.权利要求49-65任一项的方法，其中所述组织或器官或者组织或器官的部分选自肝、脑脊髓、胰腺、心脏、皮肤、肾、肺、血管、骨骼、肌肉、子宫、子宫颈、前列腺、尿道和肠。
67.权利要求49-66任一项的方法，其中所述组织或器官或者组织或器官的部分是肝。
68.权利要求49-67任一项的方法，其中：
所述组织或器官或者组织或器官的部分是肝；及
在恢复与体循环连通之前的预定时间是至少或至少大约30分钟或者是或大约是30分钟。
69.权利要求49-68任一项的方法，其中所述组织或器官的部分被区室化。
70.权利要求69的方法，其中肝的部分被区室化，所述部分是肝叶、肝区段或者肝叶或肝区段的部分。
71.权利要求70的方法，其中肝叶或肝叶的部分选自右叶、左叶、方叶和尾状叶或者是其部分。
72.权利要求49-71任一项的方法，其中所述被输送物质选自包含所述核酸分子的非病毒载体、病毒、病毒样颗粒、小环、纳米粒子和全细胞。
73.权利要求72的方法，其中被输送物质是纳米粒子，所述纳米粒子是被靶向或放射标记的。
74.权利要求72的方法，其中被输送物质是病毒，所述病毒选自腺病毒、腺伴随病毒(AAV)、逆转录病毒、痘苗病毒和单纯疱疹病毒。
75.权利要求74的方法，其中逆转录病毒是慢病毒。
76.权利要求74的方法，其中所述病毒是腺病毒。
77.权利要求74的方法，其中血清型是腺病毒2型或腺病毒5型。
78.权利要求76或77的方法，其中所述腺病毒在E1、E2a、E2b、E3或E4编码区中包含缺失。
79.权利要求74-78任一项的方法，其中所述病毒包含所述核酸分子，所述核酸分子对于病毒基因组是异源的。
80.权利要求49-79任一项的方法，其中所述核酸分子编码多肽，由此所述多肽被表达。
81.权利要求80的方法，其中所编码的多肽选自酶、激素、凝血因子、细胞因子、生长因子或其活性部分、抗体或其抗原结合部分、血管发生调节剂、免疫调节剂、疼痛调节剂、受体或其活性部分、转运蛋白、调节蛋白、抗原和变应原。
82.权利要求80或81的方法，其中所编码的多肽选自腺苷脱氨酶、囊性纤维化跨膜传导调节物(CTFR)、加硫酶、拉罗尼酶、N-乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶、苯丙氨酸氨裂合酶、酸性α葡糖苷酶、伊米苷酶、阿葡糖苷酶α、促甲状腺素、生长激素、胰岛素、甲状腺激素、促红细胞生成素(EPO)、白介素-1(IL-1)、IL-2、IL-3、IL-4、IL-5、IL-7、干扰素-α(IFN-α)、IFN-β、IFN-γ、肿瘤坏死因子(TNF)、IL-12、IL-18、fms-相关酪氨酸激酶3(flt3)、neuropilin-2(NP2)、骨形态发生蛋白(BMP)、表皮生长因子(EGF)、促红细胞生成素(EPO)、成纤维细胞生长因子(FGF)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、肝细胞生长因子(HGF)、胰岛素样生长因子(IGF)、血小板衍生生长因子(PDGF)、转化生长因子α或β、血管内皮生长因子(VEGF)、表皮生长因子受体(EGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、FGFR拮抗剂(sFGFR)、转化生长因子受体(TGFR)、血管内皮生长因子受体(VEGFR)、纤溶酶原激活物、尿激酶、因子VIII、因子IX、von Willebrand因子、生长激素、金属蛋白酶凝血酶敏感蛋白基序1(METH-1)、METH-2、色氨酰-tRNA合成酶(TrpRS)片段、增殖蛋白相关蛋白、促乳素片段、色素上皮衍生因子(PEDF)、血管抑制因子、血管抑素、内皮抑素、激肽原、纤维蛋白原-E片段、凝血酶敏感蛋白、tumstatin、canstatin、网状内皮系统刺激素、可溶性fms样酪氨酸激酶-1(sFlt-1)、可溶性血管内皮生长因子受体(sFlk)、可溶性Neuropilin 1(sNRP1)、干扰素γ诱导蛋白10(IP-10)、血小板因子4(PF-4)、Gro-β、可溶性Ephrin B型受体4(sEphB4)、sephrinB2、IGF-1、单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSV-TK)、羧肽酶G2(CPG2)、羧酸酯酶(CA)、胞嘧啶脱氨酶(CD)、细胞色素P450(cyt-450)、脱氧胞苷激酶(dCK)、硝基还原酶(NR)、嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)、胸苷磷酸化酶(TP)、水痘-带状疱疹病毒胸苷激酶(VZV-TK)、黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶(XGPRT)、天冬氨酰氨基葡糖苷酶、α-半乳糖苷酶A、棕榈酰蛋白硫酯酶、三肽基肽酶、溶酶体跨膜蛋白、半胱氨酸转运蛋白、酸性神经酰胺酶、酸性α-L-岩藻糖苷酶、保护性蛋白/组织蛋白酶A、酸性β-葡糖苷酶或葡糖脑苷脂酶、酸性β-半乳糖苷酶、艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶、α-L-艾杜糖醛酸酶、半乳糖脑苷脂酶、酸性α-甘露糖苷酶、酸性β-甘露糖苷酶、芳基硫酸酯酶B、芳基硫酸酯酶A、N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、N-乙酰葡糖胺-1-磷酸转移酶、酸性鞘磷脂酶、NPC-1、β-氨基己糖苷酶B、类肝素N-硫酸酯酶、α-N-乙酰氨基葡糖苷酶(NaGlu)、Acetyl-CoA:αglucosamininde N-acetyltransferase、N-乙酰葡糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、β-葡糖醛酸糖苷酶、酸性脂酶、肾胰岛素残基溶酶、胰岛素降解酶胰岛素溶酶、thimet寡肽酶、IGF-1、钙结合蛋白D28、小白蛋白、HIF1-α、SIRT-2、SMN-1、SMN-2、GDNF、睫状神经营养因子(CNF)、低密度脂蛋白(LDLR)、脂蛋白脂酶(LDL)、α-1-抗胰蛋白酶(AAT)、UDP-葡糖醛酸基转移酶、UGT1A1、葡萄糖-6磷酸酶、烯醇丙酮酸磷酸羧激酶、半乳糖-1-磷酸尿苷酰转移酶、苯丙氨酸羟化酶、支链α酮酸脱氢酶、延胡索酰乙酰乙酸水解酶、甲基丙二酰辅酶A变位酶、鸟氨酸转氨甲酰酶、精氨琥珀酸合成酶、腺苷脱氨酶、次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶、生物素酶、β-葡糖脑苷脂酶、β-gluronidase、胆色素原脱氨酶(PBDG)和p53。
83.权利要求80-82任一项的方法，其中所述核酸分子是编码治疗性产物的治疗性核酸分子，由此所述核酸分子的输送实现疾病或病症的治疗。
84.权利要求83的方法，其中所述疾病或病症选自关节炎、慢性疼痛、HIV相关AIDS、动脉粥样硬化、再狭窄、遗传性酶缺陷、遗传性免疫缺陷、癌症、逆转录病毒感染、血友病、糖尿病、肌营养不良症、心血管疾病、囊性纤维化、神经变性疾病、创伤、疼痛、镰刀细胞贫血、自身免疫疾病、炎性疾病和高血压。
85.权利要求83或84的方法，其中所述核酸分子编码多肽，所述多肽选自：用于治疗A型血友病的因子VIII；用于治疗B型血友病的因子IX；用于治疗I型糖尿病的胰岛素基因；用于治疗α1-抗胰蛋白酶(AAT)缺乏的α-1-抗胰蛋白酶(AAT)；用于治疗血色素沉着症的血色素沉着症蛋白(HFE)；用于治疗Wilson’s病的铜转运ATP酶2；用于治疗Crigler-Najjar综合征I型的UDP葡糖醛酸基转移酶1A1(UGT1A1)；用于治疗II型鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷的鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)；用于治疗家族性高胆固醇血症的低密度脂蛋白受体(LDLR)；用于治疗纤维蛋白原缺乏血症的纤维蛋白原α(FGA)、β(FGB)或γ(FGB)；
用于治疗糖原贮积病(GSD)Ia型的葡萄糖-6-磷酸-α；用于治疗GSD Ib型的G6PT；用于治疗GSD II型(Pompe)的酸性-α-葡糖苷酶；用于治疗粘多糖贮积症(MPSI)的α-L-艾杜糖醛酸酶；用于治疗MPS IIIA的sulphamidase；用于治疗MPS IIIB的α-N-乙酰氨基葡糖苷酶(NaGlu)；用于治疗MPS VII的β-葡糖醛酸糖苷酶；用于治疗法布里病的α-半乳糖苷酶A；用于治疗Gaucher’s病的葡糖脑苷脂酶；用于治疗Niemann-Pick综合征的酸性鞘磷脂酶；用于治疗苯丙酮尿症的苯丙氨酸羟化酶；用于治疗肝纤维化的TIMP拮抗剂或抗HSC分子；用于治疗肝缺血再灌注损伤的抗ROS分子；用于治疗阿尔茨海默病的淀粉样蛋白β降解酶肾胰岛素残基溶酶、胰岛素降解酶胰岛素溶酶或thimet寡肽酶；用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的胰岛素生长因子-1(IGF-1)、钙结合蛋白D28、小白蛋白、低氧诱导因子1-α(HIF1-α)、sirtuin-2(SIRT-2)、活运动神经元蛋白-1(SMN-1)、SMN-2、神经胶质细胞衍生的神经营养因子(GDNF)或睫状神经营养因子(CNF)；用于治疗半乳糖血症的半乳糖-1-磷酸尿苷酰转移酶；用于治疗槭糖尿病的支链α酮酸脱氢酶；用于治疗1型酪氨酸血症的延胡索酰乙酰乙酸水解酶；用于治疗甲基丙二酸尿症的甲基丙二酰辅酶A变位酶；用于治疗瓜氨酸血症的精氨琥珀酸合成酶；用于治疗Gout and Lesch Nyan综合征的次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶；用于治疗Sly综合征的β-gluronidase；用于治疗Zellweger综合征的过氧合物酶体膜蛋白70kDa；用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的恩夫韦地；用于治疗联合免疫缺陷病(SCID)的腺苷脱氨酶(ADA)；用于治疗囊性纤维化的CFTR；用于治疗急性间歇性卟啉病的胆色素原脱氨酶(PBDG)；用于治疗多发性硬化症的干扰素-β；用于治疗脂蛋白脂酶缺乏(LPLD)的脂蛋白脂酶；用于治疗癌症的p53；及用于治疗帕金森病的谷氨酸脱羧酶(GAD)。
86.权利要求80的方法，其中所述核酸分子编码增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者参与营养素合成或利用的多肽。
87.权利要求86的方法，其中所编码的多肽选自：
增加动物中肌肉产生的多肽，其是肌肉生长抑制素抑制剂；
增加动物生长的多肽，其是生长激素、IGF-1、生长激素释放因子或鸡Ski；及
参与营养素合成或利用的多肽，其是丝氨酸转乙酰酶和o-乙酰丝氨酸硫化氢解酶。
88.权利要求87的方法，其中所述肌肉生长抑制素抑制剂是卵泡抑素。
89.权利要求49-88任一项的方法，其中所述核酸分子选自DNA分子、RNA分子和适体。
90.权利要求89的方法，其中所述核酸分子选自microRNA、小干扰RNA、核酶和反义核酸。
91.权利要求49-90任一项的方法，包括在施用被输送物质之前成像组织或器官以鉴别实质组织。
92.权利要求91的方法，其中所述成像是磁共振成像(MRI)、超声波检查(超声)或者计算机断层扫描(ct)。
93.权利要求49-92任一项的方法，其中被输送物质与脂质、聚合物试剂或其它物质配制以促进进入实质细胞。
94.权利要求49-93任一项的方法，其中在促进进入实质细胞的物理方法存在下输送被输送物质。
95.权利要求94的方法，其中所述物理方法选自电穿孔、超声穿孔、流体压力、超声和基因枪。
96.权利要求49-95任一项的方法，进一步包括施用促进细胞摄入被输送物质的物质，其中所述物质在被输送物质施用之前、同时或之后施用。
97.权利要求96的方法，其中所述物质是病毒特异性细胞表面受体的转录增强子或者治疗性转基因的转录增强子。
98.权利要求97的方法，其中所述物质是组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。
99.权利要求49-98任一项的方法，其中施用的被输送物质的量比用于相同目的的静脉内施用的相同被输送物质的量低100倍或更低。
100.权利要求49-99任一项的方法，其中：
被输送物质是在基因组中包含异源核酸分子的腺病毒或腺伴随病毒；及
施用的被输送物质的量是：
12 6 3 12 6
在或大约在10至1x 10 个颗粒、10至1x 10 个颗粒、1x 10 至1x 10 个颗粒、1x 10
10 7 9 12
至1x 10 个颗粒或1x 10 至1x 10 个颗粒之间；或者在或大约在10至1x 10 pfu、10至
6 3 12 6 10 7 9
1x 10pfu、1x 10 至1x 10 pfu、1x 10 至1x 10 pfu或1x 10 至1x 10pfu之间；或者
12 11 10 9 8
小于1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、
7 6 5 4 3
1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒或更小；或者
12 11 10 9 8 7 6
小于1x 10 pfu、1x 10 pfu、1x 10 pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x
5 4 3
10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu或更小。
101.权利要求49-100任一项的方法，其中将所述被输送物质施用到区室化组织、器官或者组织或器官的部分中的一个以上位置。
102.权利要求49-101任一项的方法，其中在恢复组织、器官或者组织或器官的部分与体循环的连通之前，进一步包括从组织、器官或者组织或器官的部分的实质除去胞外的被输送物质。
103.权利要求49-102任一项的方法，其被重复多次。
104.权利要求103的方法，其中在后续重复所述方法中，将被输送物质施用至相同的区室化位置或不同的区室化位置。
105.权利要求49-104任一项的方法，其中对象选自小鼠、大鼠、牛、猪、绵羊、山羊、马和人。
106.权利要求49-105任一项的方法，其中对象是18岁以下儿童或是胎儿。
107.权利要求49-106任一项的方法，其中对象被诊断有遗传缺陷。
108.权利要求49-107任一项的方法，其通过腹腔镜进行。
109.容器，包含腺病毒或腺伴随病毒组合物，其中：
组合物配制为用于直接实质内施用；
腺病毒或腺伴随病毒在基因组中包含异源核酸分子；
组合物中腺病毒或腺伴随病毒的量是用于单剂施用的量，其比用于相同目的的静脉内施用的相同腺病毒或腺伴随病毒的量低100倍或更低；及
所述容器是无菌的和密封的。
110.权利要求109的容器，其中组合物中腺病毒或腺伴随病毒的量是：
9 2 3 4
小于1x 10pfu，并且是至少或大约至少10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu、1x
5 6 7 8 9
10pfu、1x 10pfu、1x 10pfu或1x 10pfu或更多；或者小于1x 10 颗粒，并且是至少或大
3 3 4 5 6
约至少10个颗粒、1x 10 个颗粒、1x10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗
7 8
粒、1x 10 个颗粒、1x 10 个颗粒或更多。
2 6 2
111.权利要求109或110的容器，其含有1x 10pfu至1x 10pfu；或者1x 10 个颗粒
6
至1x 10 个颗粒。
112.权利要求109-111任一项的容器，其具有0.02mL至100mL、0.05mL至50mL、1mL至
10mL、0.05mL至5mL或者0.02mL至1mL的体积。
113.权利要求109-112任一项的容器，其是注射器或小瓶。
114.权利要求113的容器，其是包含用于注射组合物的针的注射器。
115.权利要求109-113任一项的容器，其是毛细管装置，用于通过毛细管作用施用组合物。
116.权利要求109-115任一项的容器，其中被输送物质是腺病毒。
117.权利要求116的容器，其中血清型是腺病毒2型或腺病毒5型。
118.权利要求116或117的容器，其中腺病毒在E1、E2a、E2b、E3或E4编码区中包含缺失。
119.权利要求109-118任一项的容器，其中所述核酸分子编码多肽。
120.权利要求119的容器，其中所述核酸分子是编码治疗性产物的治疗性核酸。
121.权利要求119或120的容器，其中所编码的多肽选自酶、激素、凝血因子、细胞因子、生长因子或其活性部分、抗体或其抗原结合部分、血管发生调节剂、免疫调节剂、疼痛调节剂、受体或其活性部分、转运蛋白、调节蛋白、抗原和变应原。
122.权利要求119-121任一项的容器，其中所编码的多肽选自腺苷脱氨酶、囊性纤维化跨膜传导调节物(CTFR)、加硫酶、拉罗尼酶、N-乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶、苯丙氨酸氨裂合酶、酸性α葡糖苷酶、伊米苷酶、阿葡糖苷酶α、促甲状腺素、生长激素、胰岛素、甲状腺激素、促红细胞生成素(EPO)、白介素-1(IL-1)、IL-2、IL-3、IL-4、IL-5、IL-7、干扰素-α(IFN-α)、IFN-β、IFN-γ、肿瘤坏死因子(TNF)、IL-12、IL-18、fms-相关酪氨酸激酶
3(flt3)、neuropilin-2(NP2)、骨形态发生蛋白(BMP)、表皮生长因子(EGF)、促红细胞生成素(EPO)、成纤维细胞生长因子(FGF)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、肝细胞生长因子(HGF)、胰岛素样生长因子(IGF)、血小板衍生生长因子(PDGF)、转化生长因子α或β、血管内皮生长因子(VEGF)、表皮生长因子受体(EGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、FGFR拮抗剂(sFGFR)、转化生长因子受体(TGFR)、血管内皮生长因子受体(VEGFR)、纤溶酶原激活物、尿激酶、因子VIII、因子IX、von Willebrand因子、生长激素、金属蛋白酶凝血酶敏感蛋白基序1(METH-1)、METH-2、色氨酰-tRNA合成酶(TrpRS)片段、增殖蛋白相关蛋白、促乳素片段、色素上皮衍生因子(PEDF)、血管抑制因子、血管抑素、内皮抑素、激肽原、纤维蛋白原-E片段、凝血酶敏感蛋白、tumstatin、canstatin、网状内皮系统刺激素、可溶性fms样酪氨酸激酶-1(sFlt-1)、可溶性血管内皮生长因子受体(sFlk)、可溶性Neuropilin 1(sNRP1)、干扰素γ诱导蛋白10(IP-10)、血小板因子4(PF-4)、Gro-β、可溶性Ephrin B型受体4(sEphB4)和sephrinB2、IGF-1、单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSV-TK)、羧肽酶G2(CPG2)、羧酸酯酶(CA)、胞嘧啶脱氨酶(CD)、细胞色素P450(cyt-450)、脱氧胞苷激酶(dCK)、硝基还原酶(NR)、嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)、胸苷磷酸化酶(TP)、水痘-带状疱疹病毒胸苷激酶(VZV-TK)、黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶(XGPRT)、天冬氨酰氨基葡糖苷酶、α-半乳糖苷酶A、棕榈酰蛋白硫酯酶、三肽基肽酶、溶酶体跨膜蛋白、半胱氨酸转运蛋白、酸性神经酰胺酶、酸性α-L-岩藻糖苷酶、保护性蛋白/组织蛋白酶A、酸性β-葡糖苷酶或葡糖脑苷脂酶、酸性β-半乳糖苷酶、艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶、α-L-艾杜糖醛酸酶、半乳糖脑苷脂酶、酸性α-甘露糖苷酶、酸性β-甘露糖苷酶、芳基硫酸酯酶B、芳基硫酸酯酶A、N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、N-乙酰葡糖胺-1-磷酸转移酶、酸性鞘磷脂酶、Niemann-Pick病C1型(NPC-1)、β-氨基己糖苷酶B、类肝素N-硫酸酯酶、α-N-乙酰氨基葡糖苷酶(NaGlu)、Acetyl-CoA:αglucosamininde N-acetyltransferase、N-乙酰葡糖胺-6-硫酸硫酸酯酶、β-葡糖醛酸糖苷酶、酸性脂酶、肾胰岛素残基溶酶、胰岛素降解酶胰岛素溶酶、thimet寡肽酶、钙结合蛋白D28、小白蛋白、低氧诱导因子1-α(HIF1-α)、sirtuin-2(SIRT-2)、活运动神经元蛋白-1(SMN-1)、SMN-2、神经胶质细胞衍生的神经营养因子(GDNF)、睫状神经营养因子(CNF)、低密度脂蛋白受体(LDLR)、脂蛋白脂酶(LDL)、α-1-抗胰蛋白酶(AAT)、UDP-葡糖醛酸基转移酶(UGT)、UGT1A1、葡萄糖-6磷酸酶、烯醇丙酮酸磷酸羧激酶、半乳糖-1-磷酸尿苷酰转移酶、苯丙氨酸羟化酶、支链α酮酸脱氢酶、延胡索酰乙酰乙酸水解酶、甲基丙二酰辅酶A变位酶、鸟氨酸转氨甲酰酶、精氨琥珀酸合成酶、腺苷脱氨酶、次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶、生物素酶、β-葡糖脑苷脂酶、β-gluronidase、胆色素原脱氨酶(PBDG)和p53。
123.权利要求119的容器，其中所述核酸分子编码增加动物中肌肉产生、增加动物中毛发生长、增加动物中毛的产生、增加动物生长或者参与营养素合成或利用的多肽。
124.权利要求123的容器，其中所编码的多肽选自：
增加动物中肌肉产生的多肽，其是肌肉生长抑制素抑制剂；
增加动物生长的多肽，其是生长激素、IGF-1、生长激素释放因子或鸡Ski；及
参与营养素合成或利用的多肽，其是丝氨酸转乙酰酶和o-乙酰丝氨酸硫化氢解酶。
125.权利要求124的容器，其中所述肌肉生长抑制素抑制剂是卵泡抑素。