1.一种核酸构建体，其包含：
a)真核启动子的核苷酸序列；
b)编码截短铜转运ATPase2的核苷酸序列，其中N末端重金属相关位点HMA1、HMA2、HMA3和HMA4完全缺失，且HMA5和HMA6保持不缺失；和
c)聚腺苷酸化信号序列。
2.权利要求1所述的核酸构建体，其中在所述截短ATP7B中的缺失包含SEQ ID NO：2序列的氨基酸57-486。
3.权利要求1或2所述的核酸构建体，其中截短铜转运ATPase2的氨基酸序列是SEQ ID NO：7。
4.权利要求3所述的核酸构建体，其中编码所述截短铜转运ATPase2的核苷酸序列选自以下：
a)SEQ ID NO：6的编码序列CDS，碱基473-3580；
b)序列SEQ ID NO：8；和
c)其中编码截短铜转运ATPase2的至少827个、至少879个、至少931个或至少983个密码子与编码序列SEQ ID NO：8的密码子相同的序列。
5.权利要求1-4任一项所述的核酸构建体，其中所述真核启动子的核苷酸序列是α1-抗胰蛋白酶基因启动子的核苷酸序列，或包含与白蛋白基因增强子元件组合的α1-抗胰蛋白酶基因启动子序列的嵌合启动子序列。
6.权利要求1-5任一项所述的核酸构建体，其中所述真核启动子的核苷酸序列是由SEQ ID NO：1(AAT)的碱基156-460或SEQ IDNO：5(EalbPa1AT)限定的序列。
7.权利要求1-6任一项所述的核酸构建体，其中所述构建体进一步包含病毒的5’ITR和
3’ITR序列。
8.权利要求7所述的核酸构建体，其中所述5’ITR和3’ITR序列是腺相关病毒(AAV)。
9.权利要求8所述的核酸构建体，其中所述AAV的5’ITR和3’ITR序列是选自以下的血清型：AAV1、AAV2和AAV4，优选是AAV2血清型。
10.包含权利要求1-9任一项所述的核酸构建体的表达载体。
11.权利要求10所述的表达载体，其中所述载体是AAV载体。
12.包含权利要求1-9任一项所述的核酸构建体或权利要求10-11任一项所述的表达载体的宿主细胞。
13.包含权利要求1-9任一项所述的核酸构建体或权利要求10-11任一项所述的表达载体的病毒颗粒。
14.权利要求13所述的病毒颗粒，其中所述病毒颗粒包含AAV的衣壳蛋白。
15.权利要求12所述的病毒颗粒，其中所述病毒颗粒包含选自以下血清型的AAV的衣壳蛋白：AAV1、AAV5、AAV7、AAV8、AAV9和AAV10，优选选自AAV8或AAV9血清型。
16.权利要求15所述的病毒颗粒，其中所述核酸构建体的5’ITR和3’ITR序列是AAV2血清型，且所述衣壳蛋白是AAV8血清型。
17.包含权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞或权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒和药学上可接受的载体的药物组合物。
18.在一个或多个容器中包含权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞或权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒或权利要求17所述的药物组合物的试剂盒，任选进一步包含描述如何向患者施用所述核酸构建体、载体、宿主细胞、病毒颗粒或药物组合物的说明书或包装材料。
19.权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞或权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒用作药物的用途。
20.权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞或权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒用于治疗由铜转运ATPase2缺乏或功能障碍引起的病症，优选用于治疗威尔森病的用途。
21.权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞或权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒在制备用于治疗由铜转运ATPase2缺乏或功能障碍引起的病症，优选用于治疗威尔森病的药物中的用途。
22.一种用于治疗患者中的由铜转运ATPase2缺乏或功能障碍引起的病症，优选用于治疗威尔森病的方法，包括向所述患者施用治疗有效量的权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体、权利要求12所述的宿主细胞、权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒或权利要求17所述的药物组合物。
23.用于生产权利要求13-16任一项所述的病毒颗粒的方法，包括以下步骤：
a)在培养基中培养权利要求12所述的宿主细胞；和
b)从所述细胞的培养上清液和/或从所述细胞内收获所述病毒颗粒。
24.权利要求1-9任一项所述的核酸构建体、权利要求10-11任一项所述的表达载体用于生产病毒颗粒的用途。